FDAは物議をかもしたアルツハイマー病治療薬承認について養護

2021 年 6 月 7 日(ヘルスディニュース) - 米国食品医薬品局 (FDA) は、約 20 年ぶりにアルツハイマー病を治療する最初の新薬を承認しました。

Aduhelm (アデュカヌマブ aducanumab) は、初期段階の患者の脳にプラークを形成することが知られている粘着性のタンパク質であるアミロイドβを除去することにより、アルツハイマー病を治療します。

これは、変性性脳疾患の根本原因と疑われる1 つを攻撃することを目的とする最初に承認されたアルツハイマー病の治療薬です。

市場に出ている他のすべての薬は症状を管理しますが、病気の進行を遅らせることはできません。

FDA は、医薬品が臨床的利益をもたらすという決定的な証拠を必要としない「迅速承認」という経路で Aduhelm を承認したと FDA 医薬品評価研究センターのディレクターであるパトリツィア・カヴァッツォーニ博士は月曜日のメディアブリーフィングで述べました。

代わりに、薬剤が病気の重要なプロセスを変更することが示された場合、FDA は条件付きの承認を発行することができ、この変更が患者を助ける合理的な可能性があるとカヴァッツォーニ博士は説明しました。

「我々は、この薬剤が重要な病理学的プロセスを改善し、アルツハイマー病患者の脳内のアミロイド斑の量を減少させ、その改善により薬剤の臨床的な利益を合理的に予測できる可能性が高いと判断しました。」

とカヴァッツォーニ博士は述べました。

承認を出すにあたり、FDA は専門家による独自の諮問委員会では相容れず11 人中 10 人が Aduhelm の承認には反対でした。

また、全米の病院でこの薬剤の臨床試験を行った医師の一部を含む他のアルツハイマー病の専門家も同様でした。

「FDAの決定は、科学を驚くほど軽視しているものであり、新薬を承認するための当局の基準の重要な部分を骨抜きにしたものです。」

と、非営利の消費者監視団体であるパブリック・シチズン（Public Citizen）の健康調査責任者であるマイケル・キャロメ博士は声明で述べました。

「この無謀な行動により、FDAの信頼は取り返しのつかないほどに損なわれました。」

しかし、アルツハイマー協会などの他のグループは、FDAの決定が慢性脳疾患のより広範な研究への道を開くものとして歓迎しました。

フォローアップ試験がFDA承認の条件

「今回のFDAによる薬剤承認は、アルツハイマー病の治療と研究における新時代の到来を告げるものです。」

と、アルツハイマー病協会の最高科学責任者であるマリア・カリーロ氏は述べました。

「新しいカテゴリーでの最初の薬の承認が、この分野を活性化し、新しい治療法への投資を増やし、より大きな革新を促すということを歴史が示しています。この薬剤とアルツハイマー病のより良い治療法の両方にとって、これが始まりです。」

カヴァッツォーニ博士はによると、この薬の開発企業であるバイオジェン(Biogen) は、追跡試験を実施し、その薬が実際にアルツハイマー病の進行を遅らせる働きがあることを証明する必要があるといいます。

「この調査がタイムリーに実施されることを期待しています。」

とカヴァッツォーニ博士は述べました。

「臨床的利益が確認されない場合、または試験がタイムリーに実施されない場合、行政手続きに従い、この治療薬の承認を撤回することがあります。」

FDA 諮問委員会が、この薬剤が患者に効果をもたらすほど効果がないと判断したため、バイオジェンは 2 件の臨床試験を中止し、アデュヘルムは承認まで困難な道のりをたどりました。

7 か月後、バイオジェンは、この薬が高用量で患者にいくらかの肯定的な効果があることを示したより広範な分析に基づいて、Aduhelm の FDA 承認を申請しました。

パブリック・シチズン（Public Citizen）のような非営利の消費者擁護団体は、臨床試験の結果がバラバラであるにもかかわらず、バイオジェンがFDAと共謀して薬を宣伝したと非難しました。

「会社のアデュカヌマブの販売申請書の提出の前後の FDA とバイオジェンの緊密な協力は、FDAによる査証の完全性を危険なほど危うくしており、結果として、否定的な試験の結果を無視した薬剤の偏った当局の評価に至りました。」

と、キャロメ博士は述べ、米国保健福祉省の監察総監による決定の調査を要請しました。

FDA のメディアブリーフィングで、カヴァッツォーニ博士は、バイオジェンが、新薬を承認するという機関の決定に悪影響を与えたということを否定しました。

「私たちの医薬品審査プロセスの重要な部分として、スポンサーと頻繁にやり取りする必要があります。Aduhelm のような非常に複雑なデータセットの場合はなおさらです。」

「こういった相互作用は私たちの作業での不可欠な部分であり、データの構造、重要なデータポイントの場所、およびデータの解釈に影響を与える可能性のある研究実施の特定の側面を理解するために必要です。」

批評家は薬効は証明されていないと言う

「この申請書のデータに関する私たちの疑問を考慮すると、審査チームのメンバーとスポンサーの間のやり取りは適切かつ必要であり、それに私は満足しています。」

とカヴァッツォーニ博士は付け加えました。

カヴァッツォーニ博士はまた、Aduhelm の承認に反対した FDA 諮問委員会のメンバーにも感謝し、パネルでのフィードバックを慎重に検討したと述べました。

「Aduhelm のデータセットは非常に複雑で、私たちのレビューは徹底的に行われました。」

とカヴァッツォーニ博士は述べています。

「試験の1つで観察された利点を確認するために責任を会社に負わせながら、追加の研究を実施することでデータは迅速承認をサポートするものと信じられます。」

脳からアミロイドベータを除去するこの薬の作用機序は、アルツハイマー病の研究者の間で論争の的になっています。

アミロイド斑はアルツハイマー病の特徴ですが、アミロイドレベルを下げる薬が患者の脳の健康に影響を与えることは示されていません。

FDAの新薬局長であるピーター・スタイン博士は、メディアブリーフィングで、アミロイドを標的とする以前の実験薬は臨床試験に失敗したと述べました。

「減少の程度が小さすぎて臨床効果が得られなかった可能性があるためです。」

FDAの専門家は、Aduhelmを含むアミロイドを標的とする7つの異なる薬剤の臨床試験を通じて収集されたデータを評価し、

「プラークの減少の程度と臨的利益の改善の程度との間に強い関係あり」

と結論付けたとスタイン博士は述べました。

バイオジェン社は、この承認により大きな利益を得ることが期待されています。

ワシントン・ポストが調査した薬剤価格の専門家によると、静脈注射薬では患者にとって年間50,000ドルもの費用がかかる可能性があります。

【以下のリンクより引用】

FDA Defends Approval of Controversial Alzheimer's Drug

Healthday