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天才のひらめき:若年層での主な原因を標的とした薬物

  オーストラリアにある独立系医学研究所Centenary Instituteの研究者らが率いる研究では、若者の脳卒中の主な原因に対する潜在的な治療選択肢として、現在癌患者の治療に使用されている薬物が特定されています。

脳海綿状血管腫(CCM)というこの疾患は、脳の静脈の海綿状奇形であり、異常に希薄な血管が脳内にクラスターを形成するときに発生し
血流を変えます。
この病気は200人に1人の割合で発症し、出血、てんかん、脳卒中を引き起こす可能性があります。

CCMの患者の大部分は遺伝的な異常が知られておらず、関連する症状、例えばてんかん発作や脳卒中の検査でMRIを脳に行ったときに
初めてそういう状態であることを知ります。

そして、組織を傷つけないような非侵襲的な薬理学的治療法の選択が緊急に必要となっています。

現在、CCMの唯一の治療法は手術ですが、これは常に可能というわけではありません。

著名な科学雑誌である『Science Advances』誌に掲載された研究では、シドニーのCentenary Instituteおよびオーストラリアと中国の
他のいくつかの機関の研究者らが、適切な候補薬を特定しました。

ポナチニブは食品医薬品局(FDA)によって承認された薬剤であり、現在癌患者の治療に使用されています。

マウスモデルを使用することによって、研究者たちはこの薬が、CCMの原因の1つである酵素MEKK3のシグナル伝達経路も阻害することを
発見しました。

主執筆者でありCentenary Instituteの研究者であるジェソン・ピーター・チョイ博士は、
この脆弱な疾患に適した治療法を見つけることが重要な一歩であると述べています。

「私たちの次の目標は、CCMへ使用するためにポナチニブの有効性を最大にし、そしてあらゆる副作用を最小のものとするため、
その誘導体を合成することです。」
とチョイ博士は言います。

主執筆者でCentenary Instituteの細胞シグナル伝達研究室長であるジェンジェン・ゼン博士は、臨床試験の開始を期待し、
現在米国および中国の脳神経外科医らと話していると述べています。

臨床試験で成功すればこの薬は命を救う可能性があるとゼン博士は述べています。

【以下のウェブサイトより引用】 
https://medicalxpress.com/news/2018-11-genius-drug-young.html